当前速看：箕星宣布国家药品监督管理局受理OMECAMTIV MECARBIL新药上市申请

箕星药业（下文简称 "箕星" ），一家致力于为罹患严重危及生命健康疾病的患者提供创新药物的生物制药公司，11月7日宣布国家药品监督管理局药品审评中心已受理其关于omecamtiv mecarbil新药上市申请，用于治疗射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）。

Omecamtiv mecarbil是一种首 创选择性小分子心肌肌球蛋白激活剂在研新药，由箕星的许可合作伙伴 Cytokinetics公司研发，可直接靶向作用于心脏的收缩机制，在收缩过程中结合并增加与肌动蛋白相互作用的心肌肌球蛋白头部区域的数量。2022年2月，Cytokinetics宣布美国食品药品监督管理局 (FDA)已受理omecamtiv mecarbil的新药申请。根据与Cytokinetics的许可合作协议，箕星拥有在大中华地区开发和商业化omecamtiv mecarbil治疗HFrEF的独家许可。

"这是我们第一个被中国国家药品监督管理局受理的I类新药上市申请。我们期待与国家药品监督管理局和医学界紧密合作，尽早将这一首 创新药带给中国患者。"箕星董事会成员兼首席执行官Peter Fong博士说："这也是箕星业务成长的一个重要里程碑，标志着箕星正在成为一个兼具临床开发和商业化能力的创新生物制药企业，成为医药创新领域连接中国和世界的桥梁。"

(相关资料图)

在中国，慢性心衰的患病率持续升高，影响着超过1200万患者，其中HFrEF占到40%之多。尽管有标准治疗，很多HFrEF患者仍会出现心力衰竭恶化的症状和体征。心衰患者5年的生存率仅有60%。

"Omecamtiv mecarbil有望为中国HFrEF患者带来更多治疗选择。中国有全球最大的心血管疾病患者群体，箕星从成立之日起就致力于解决心血管这一主要致死疾病带来的挑战。"箕星首席商务官吴琨表示。"我们在心血管领域已经建立起包括3个临床后期在研产品涵盖6个适应症的坚实产品管线。Omecamtiv mecarbil新药申请的成功递交将极大推动箕星产品商业化的进程，从而造福更多患者。"

该项新药上市申请基于omecamtiv mecarbil 的3期临床试验GALACTIC-HF (Global Approach to Lowering Adverse Cardiac Outcomes Through Improving Contractility in Heart Failure-通过改善心力衰竭患者的心肌收缩力来降低不良心血管结局的总体策略) 的临床研究的结果。GALACTIC-HF在全球35个国家的945个研究中心共入组了超过8,000例患者， 其中中国41个研究中心入组并随机了400例中国受试者。GALACTIC-HF中国亚组研究结果显示，在采用标准治疗的中国患者中，与安慰剂治疗相比，omecamtiv mecarbil治疗在降低心血管死亡或心力衰竭事件（心力衰竭住院和其他心力衰竭紧急治疗）的主要复合终点风险方面具有统计学意义。这一结果与在总体研究人群的观察结果一致，且中国亚组接受omecamtiv mecarbil治疗呈更大获益的趋势。

关于Omecamtiv Mecarbil

Omecamtiv mecarbil是一种在研的选择性小分子心肌肌球蛋白激活剂，作为同类首 创的靶向肌节的在研新药¹，可直接靶向作用于心脏的收缩机制，在收缩过程中结合并增加与肌动蛋白相互作用的心肌肌球蛋白头部区域的数量。Omecamtiv mecarbil旨在增加每个心动周期中的肌动蛋白-肌球蛋白活性横桥的数量，从而在射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）患者中增强受损的心肌收缩力。临床前研究显示，omecamtiv mecarbil可增强心肌收缩力，且不增加心肌细胞内的钙浓度或心肌耗氧量^2-4。

Omecamtiv mecarbil的开发项目正在评估其治疗HFrEF的潜力。omecamtiv mecarbil的第一个3期临床试验GALACTIC-HF的积极结果证明了在采用标准治疗的患者中，与安慰剂相比，omecamtiv mecarbil治疗在降低心血管死亡或心力衰竭事件（心力衰竭住院和其他心力衰竭紧急治疗）的主要复合终点风险方面具有统计学意义。没有观察到心血管死亡的次要终点减少。不良事件和研究药物的中止治疗在各治疗组之间平衡。FDA已接受了基于GALACTIC-HF结果的Omecamtiv mecarbil的新药申请，并指定《处方药使用者付费法案(PDUFA)》目标评审日期为2023年2月28日。

关于心力衰竭

心力衰竭是多种原因导致心脏结构和/或功能的异常改变，使心室收缩和/或舒张功能发生障碍，从而引起的一组复杂临床综合征，主要表现为呼吸困难、疲乏和液体潴留（肺淤血、体循环淤血及外周水肿）等，也是各种心脏疾病的严重表现或晚期阶段⁵。据估计，全球心力衰竭患者约6400万⁶。在中国25岁以上人群的患病率为1.1%，这意味着中国25岁以上人群中患者人数估计超过1200万，且患病率随着年龄增加而上升⁷。

根据左室射血分数（LVEF），分为射血分数降低的心衰（HFrEF，LVEF≤40%）、射血分数改善的心衰（HFimpEF，既往LVEF≤40%，随访LVEF>40%）、射血分数轻度降低的心衰（HFmrEF，LVEF 41%-49%）和射血分数保留的心衰（HFpEF，LVEF ≥50%）⁸。在中国队列中观察到HFrEF的患者5年死亡率明显高于其他类型⁹。

虽然心衰的防治已经取得了很大进步，但整体预后仍不理想。有数据显示，中国心衰患者出院后30天和1年的再住院率为19%和53%，而出院后30天和1年死亡率分别为14%和29%¹⁰。考虑到心衰患者的数量，反复住院和最终死亡都给家庭和医疗系统都带来明显的负担。

References:

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4. Malik FI, Hartman JJ, Elias KA, Morgan BP, Rodriguez H, Brejc K, Anderson RL, Sueoka SH, Lee KH, Finer JT, Sakowicz R. Cardiac myosin activation: a potential therapeutic approach for systolic heart failure. Science. 2011 Mar 18;331(6023):1439-43.

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