全球热头条丨4款1类新药国内首次获批临床！涉及信立泰、青煜医药、天科雅等企业

根据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）最新数据显示，在1月29日-30日期间，CDE官网新增了22条的临床默示许可信息。经过梳理，其中有4款1类新药在国内首次获批临床，适应症涉及自身免疫性疾病和肿瘤。

1. 口服小分子免疫抑制剂：SAL0119片

SAL0119片是信立泰自主开发的1类新药，这是该药在国内首次获批临床，拟开展用于活动性强直性脊柱炎及中重度活动性类风湿关节炎的临床研究。SAL0119是该公司开发的一款口服小分子免疫抑制剂，具有不同于JAK类的作用机制和广谱的细胞因子抑制作用。在临床前研究中，该药已体现出良好的有效性和安全性。

(资料图片仅供参考)

强直性脊柱炎（AS）和类风湿关节炎（RA）均属于自身免疫性疾病，目前发病原因尚不完全明确，且暂时无法治愈，不少患者需要终生用药。目前强直性脊柱炎和类风湿关节炎药物治疗主要为非甾体抗炎药、糖皮质激素、改善病情抗风湿药、阿达木单抗这类的生物制剂和以JAK靶点为主的口服靶向药物等，但均存在用药的局限性。期待信立泰这款创新小分子口服药物能够研发顺利，早日为患者带来新的治疗选择。

2. 口服抗肿瘤新药：BR1733片

BR1733片是青煜医药研发的一款口服小分子抗肿瘤1类新药，这是该药在国内首次获批临床试验，拟开展用于标准治疗后疾病进展或无法耐受标准治疗或无标准治疗的晚期恶性肿瘤的临床研究。BR1733是青煜医药首 款申报的1类新药，对公司具有重要意义。

青煜医药专注于针对新型靶标蛋白的first-in-class或best-in-class小分子药物研发，公司采取自主研发临床前化合物和对外合作临床研究相结合的策略，积极推动自主创新药的单独或联合用药开发。目前已与晶泰科技、领星生物、宇道生物等多家AI制药企业达成了合作，推进新药的布局的开发。

2021年3月，晶泰科技宣布与青煜医药达成战略合作，就多个抗肿瘤药物靶点展开药物研发合作；2022年5月，双方宣布进一步展开合作，为其提供基于自动化技术的化学合成服务，提高新药研发效率。2021年12月3日，与领星生物签署了原创性创新肿瘤药物共同开发协议：在中国肿瘤患者真实世界临床数据和全面分子数据中，围绕青煜全面完整的小分子高通量筛选和发现技术平台，共同开发全球首 创的全新肿瘤药物。同年，与宇道生物（AI+变构机制小分子药物研发）达成人工智能药物合作研发，双方将在数个未公开靶点上发现和设计潜在的全新机制药物。据条款，宇道生物将获得首付款、里程碑付款/基于合作产生的资产再转让和许可分成、以及合作产品的销售分成等权益。

期待强强联合模式下，AI能给新药研发赋能，给青煜医药加上腾飞的双翼。

3. 自体TIL细胞疗法：HV-101注射液

HV-101注射液是杭州厚无生物医药科技有限公司和广东天科雅生物医药科技有限公司联合申报的全新一代自体肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）细胞治疗疗法，这是该疗法在国内首次获批临床，拟开展用于晚期复发或者转移性实体瘤的临床研究。HV-101是国内第四款获批临床的TIL细胞疗法，其余获得TIL细胞疗法临床批件的有沙砾生物的GT101，君赛生物的GC101和智瓴生物的ZLT-001。

TIL疗法的免疫细胞来源于肿瘤组织，识别肿瘤的能力高于来源于血液的免疫细胞。TIL疗法主要依赖于肿瘤内部或附近的淋巴细胞已经具有识别和杀伤肿瘤细胞的能力，通过体外分离扩增并回输至病人体内，可以扩大免疫应答，加强肿瘤杀伤作用，可作用于多靶点，适用于IV期癌症阶段。

在国内，TIL疗法同样受到不少企业的关注，已有数款TIL疗法步入临床研究阶段。2022年4月22日，沙砾生物自主研发的GT101注射液(受理号：CXSL2200061)正式获得国家CDE的临床试验默示许可，成为国内首 个获批的临床的TIL疗法；同年5月23日，沙砾生物宣布完成GT101临床试验中国首例患者入组。其余布局TIL疗法的国产企业有君赛生物、劲风生物、循生医学、智瓴生物等，期待TIL疗法更多的临床进展，为肿瘤患者带来新的治疗选择。

4. 三靶点DNA肿瘤疫 苗：NMM肿瘤治疗性DNA疫 苗裸质粒注射液

“NMM肿瘤治疗性DNA疫 苗裸质粒注射液”是固安鼎泰海规生物科技有限公司（以下简称“鼎泰海规”）开发的一款三靶点DNA肿瘤疫 苗，这是该药在国内首次获批临床，拟开展用于晚期实体瘤和复发、难治性淋巴瘤的临床研究。

2022年4月，固安鼎泰获得了一项名为《 一种抗肿瘤重组NMM融合抗原质粒DNA疫 苗》的专利授权（公开号:CN109081873B）。专利公告中显示，本发明设计和构建了一种融合有3个肿瘤抗原靶点(NY-ESO-1, MUC1,MAGE-A3)的重组质粒DNA(pNMM)疫 苗。这3个肿瘤抗原靶点能够覆盖多种肿瘤，具有非常广阔的应用前景。

治疗性肿瘤疫 苗近年研究的热点之一，其原理是是将肿瘤靶抗原递送进入人体，诱导机体主动产生特异性免疫反应，阻止肿瘤的生长、扩散和复发，以达到清除或控制肿瘤的目的，是一种新型生物免疫技术药物。

鼎泰海规研发的“NMM肿瘤治疗性DNA疫 苗裸质粒”，可以通过肌肉注射的方式进行免疫，也可以通过瘤内注射进行免疫，根据先前研究推测，瘤内注射方式应该可以达到更佳的效果。同时，该疫 苗既可以单独使用，也可以与其他免疫制剂进行联合治疗的应用。单独使用可以起到抗肿瘤复发和转移的作用，联合使用时，除了能够增强抗肿瘤效果外，还可以降低单抗类或CAR-T类免疫制剂的用量，从而大大减少全身不良反应的几率。期待该药能够积极推进临床研究，进行肿瘤的超早期干预以及预防术后复发，为肿瘤的预防及治疗带来新的选择。