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这些疾病较为罕见,但影响着很多人:全世界有近3亿人患有罕见病。
2月28日是国际罕见病日,Pierre Fabre Group借此机会重申其在这一领域的承诺,其中至关重要的是制定涵盖整个医护范围的具体行动方案,包括从诊断到治疗,以及获得优质医疗服务的机会。 当今世界上已知的罕见病约有5000至8000种,其中95%尚无治疗方法。
除了肿瘤科和皮肤科,Pierre Fabre多年来还一直参与儿科疾病的研究,为需要适应性治疗的患者群体开发特定的治疗方法。具体案例包括:自2014年以来已获批准的一种婴儿血管瘤疗法,以及最近正在开发治疗方法的X连锁性少汗性外胚层发育不良(XLHED)研究。
与EspeCare基金会合作为XLHED儿童患者寻找治疗方法。
Pierre Fabre Group最近与EspeCare基金会合作,针对最常见类型的外胚层发育不良(XLHED)开发一种创新疗法。XLHED是一种罕见的遗传病,影响患者的汗液和呼吸腺、皮肤、头发和牙齿。EDELIFE是一项大规模的临床研究,于2022年7月启动,研究对象是腹中男胎为该疾病基因携带者的孕妇。
消息来源:Pierre Fabre
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