勃林格殷格翰罕见皮肤病新药圣利卓®拟定新适应症被纳入优先审评-快消息

6月29日，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）正式授予勃林格殷格翰罕见皮肤病创新靶向生物制剂圣利卓®（通用名：佩索利单抗注射液）用于预防泛发性脓疱型银屑病（Generalized Pustular Psoriasis，GPP）发作新增适应症优先审评审批资格。该拟定新适应症于5月11日全球率先在华递交上市申请，早于欧美日，开创了行业先河！值得一提的是4月19日该拟定新适应症已被CDE授予突破性疗法认定。此前圣利卓®在中国已获批用于治疗成人GPP发作的适应症也曾获得CDE优先审评审批资格和突破性疗法认定。

(资料图)

优先审评是国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）为鼓励研究和创制新药，满足临床用药需求，加快创新药品审评速度而设置。再次被纳入优先审评审批将进一步推动该新适应症在中国获批的步伐，让中国的GPP患者能进一步从这一创新的产品中获益。

GPP是一种罕见的、复发性或持续发作的皮肤疾病[1],[2]，据统计在中国每100,000人中仅有1～2人患GPP[3]，中国约计2万名GPP患者。GPP发作时，患者的皮肤会变红，并在身体各区域爆发出许多无菌性的脓疱，出现发热、寒战和皮肤疼痛性病变的症状，严重时会引起器官衰竭和感染性并发症，甚至危及生命。GPP发作时，不仅严重程度无法预测，其发作的时间同样难以捉摸。该疾病可能随时发作，持续数周，并需要数月才能痊愈，许多患者甚至在两次GPP发作之间持续出现症状。疾病发作的不可预测性和严重程度极大地影响了患者的生存质量[4],[5]，因此患者迫切需要可以有效预防GPP发作且安全的疗法。

近年来，有研究发现脓疱型银屑病与白细胞介素-36（IL-36）通路相关。白细胞介素-36受体是免疫系统内的一种信号通路，可在包括GPP在内的许多炎症性疾病中发挥作用[4],[6],[7]。圣利卓®是一款新型人源化选择性抗体，可阻断白介素-36受体（IL-36R）的激活，从而抑制GPP的炎症信号通路。

圣利卓®关键性EFFISAYIL ® 2临床试验用于评价圣利卓®与安慰剂相比在具有GPP病史的患者中预防GPP发作的有效性和安全性。今年1月该临床试验公布概要结果，已达到其主要和关键次要终点，研究结果显示圣利卓®能显著预防GPP发作长达48周[8],[9]，其安全性数据与此前圣利卓®开展的临床试验数据呈现一致性。EFFISAYIL ® 2临床试验的完整数据结果将于7月初在2023年第25届世界皮肤病学大会上公布。

关于圣利卓®

圣利卓（佩索利单抗）是一款新型人源化选择性抗体，可阻断白介素 -36 受体 (IL-36R) 的激活。IL-36通路是免疫系统内的一种信号通路，已被证明与GPP等多种自身炎症性疾病的发病机制有关[4],[7],[10]。佩索利单抗已获得包括美国、日本、中国大陆和欧盟等多国监管机构批准，用于治疗成人GPP发作。

关于泛发性脓疱型银屑病

GPP是一种罕见的、异质性的、可危及生命的嗜中性粒细胞性皮肤病，临床上与斑块状银屑病不[4],[11]。GPP是由中性粒细胞（一种白细胞）在皮肤中积聚引起的，会在全身广泛爆发疼痛性的无菌性脓疱[4],[15]。GPP患者的临床病程各不相同，有些患者的疾病复发并伴有反复发作，而另一些患者的疾病持续存在且间歇性发作[15]。虽然GPP发作的严重程度各不相同，但若不及时治疗，可能会出现败血症和多系统器官衰竭等并发症，可能会危及生命[4]。这种慢性全身性疾病会对患者的生活质量产生重大影响，并增加医疗负担[12]。GPP在不同区域的患病率各不相同，女性患者多于男性患者[4],[16],[13],[14],[15]。对于能够快速解决GPP发作症状并能预防复发，且具有可接受的安全性的疗法存在着高度未满足的需求[2],[16]。

GPP的发作可导致住院并可能发生严重并发症，包括心力衰竭、肾衰竭和败血症，而疾病发作的不可预测性和严重程度极大地影响了患者的生活质量[4.20]。

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[3] 《我国泛发性脓疱型银屑病的患病率和疾病负担调查：一项基于全国2012-2016年城镇医疗保险数据的估算》，中华医学会第二十七次全国皮肤性病学学术年会，2021年6月

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