速讯：百济神州百悦泽®（泽布替尼）获欧洲药品管理局人用药品委员会积极意见，支持其用于治疗慢性淋巴细胞白血病成人患者

百济神州（纳斯达克代码： BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球性生物科技公司，专注于为全球患者开发创新、可负担的抗肿瘤药物，改善患者的治疗效果，提高药物可及性。公司于10月14日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已发布其推荐百悦泽®（泽布替尼）获得上市许可的积极意见，建议批准百悦泽®用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者。

"百悦泽®经特殊设计以改善第一代布鲁顿氏酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）在有效性和安全性方面的局限。正因如此，通过在复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（R/R CLL）中开展的最大规模的头对头比较不同BTK抑制剂的研究，百悦泽®成为唯一与伊布替尼对比呈优效性的BTK抑制剂；此外，无论患者的年龄、合并症、突变状态或风险状态如何，百悦泽®在初治（TN）患者中较苯达莫司汀联合利妥昔单抗（BR）表现出无进展生存期（PFS）的优效性。" 百济神州血液学首席医学官Mehrdad Mobasher 医学博士及公共卫生硕士表示： "本次积极意见印证了百济神州正聚焦并积极履行公司使命，在全球加快创新药物开发、扩大药物可及性。"

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本次CHMP的推荐基于两项全球3期头对头临床试验中百悦泽®所展现的优效性。这两项试验为在复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（R/R CLL）患者中开展的百悦泽®对比伊布替尼的ALPINE（NCT03734016）研究和在既往未经治疗的CLL患者中开展的百悦泽®对比苯达莫司汀联合利妥昔单抗（BR）的SEQUOIA（NCT03336333）研究。这两项研究招募的患者来自17个国家，包括美国、中国、澳大利亚、新西兰以及欧洲地区的一些国家。

德国慕尼黑大学学术教学医院慕尼黑诊所血液肿瘤学负责人Clemens Wendtner教授表示："BTK抑制剂已被证明是治疗CLL的高效口服疗法；然而，不良事件所导致的负担以及治疗终止给患者的预后带来了负面影响。百悦泽®用于治疗CLL的两项大型头对头3期试验的结果证明，在治疗相关的房颤/房扑和治疗终止的发生方面百悦泽®呈现一致性的、更低的发生率，且在各线治疗中均展现出有效性。这些临床试验数据表明，百悦泽®有望成为CLL领域变革型的治疗选择。"

百济神州高级副总裁、欧洲地区负责人Gerwin Winter表示："我们为过去一年将百悦泽®引入欧洲的血液肿瘤治疗领域所取得的快速进展感到自豪。基于此次积极意见，我们期待这一重要药物惠及更多欧盟地区的血液肿瘤患者。"

在CHMP给出积极意见之后，欧盟委员会将审议百济神州提出的上市申请，并预计在67天内做出最终审评决议。该决议将适用于欧盟全部27个成员国以及冰岛和挪威。百悦泽®目前已在欧盟获批用于治疗既往接受过至少一种治疗的华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者，或作为不适合接受免疫化疗患者的一线治疗。上个月，CHMP发布了积极意见，建议批准百悦泽®用于治疗既往接受过至少一种抗CD20疗法的边缘区淋巴瘤（MZL）成人患者。

在欧洲，百济神州目前已在奥地利、比利时、丹麦、英格兰和威尔士、德国、爱尔兰、意大利、西班牙和瑞士获得了百悦泽®治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的报销，其他欧盟国家也正在推进将该药物纳入其报销体系的进程中。

关于慢性淋巴细胞白血病（CLL）

CLL是一种进展缓慢、危及生命且不可治愈的成人癌症，是原发于骨髓的异常白血病B淋巴细胞（一种白细胞）蓄积于外周血、骨髓和淋巴组织的一种成熟B细胞恶性肿瘤[^1],[2],[3]。CLL是白血病最常见的类型之一，约占白血病新发病例的四分之一^[4]。欧洲地区的CLL发病率预估为每年4.92例/10万人^[5],[6]。

关于百悦泽®

百悦泽®（泽布替尼）是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其它疗法联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。百悦泽®的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白靶向、持续的抑制。凭借与其它已获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学特征，百悦泽®已被证明能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。

百悦泽®开展了广泛的全球临床开发项目，目前已在全球28个市场中开展了35项试验，总入组受试者超过4,500人。迄今为止，百悦泽®已在包括美国、中国、欧盟、瑞士、英国、加拿大、澳大利亚和其他国际市场的超过55个国家和地区获批。

[1] National Cancer Institute. Surveillance, Epidemiology, and End Results Program. Cancer Stat Facts: Leukemia —Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL). Accessed October 4,2021. https://seer.cancer.gov/statfacts/html/clyl.html

[2] Aster JC, Freedman A. Non-Hodgkin lymphomas and chronic lymphocytic leukemias. In: Aster JC, Bunn HF (eds.). Pathophysiology of Blood Disorders. 2nd ed. McGraw-Hill Education; 2017:chap 22.

[3] American Cancer Society. What is chronic lymphocytic leukemia® Updated May 10, 2018. Accessed December 6, 2020. https://www.cancer.org/cancer/chronic-lymphocytic-leukemia/about/what-is-cll.html

[4] Yao Y, Lin X, Li F, Jin J, Wang H. The global burden and attributable risk factors of chronic lymphocytic leukemia in 204 countries and territories from 1990 to 2019: analysis based on the global burden of disease study 2019. Biomed Eng Online. 2022 Jan 11;21(1):4. doi: 10.1186/s12938-021-00973-6. PMID: 35016695; PMCID: PMC8753864.

[5] Miranda-Filho, A., et al., Epidemiological patterns of leukaemia in 184 countries: a population-based study. The Lancet Haematology, 2018. 5(1): p. e14-e24.

[6] Sant, M., et al., Incidence of hematologic malignancies in Europe by morphologic subtype: results of the HAEMACARE project. Blood, 2010. 116(19): p. 3724-34.